En el complejo panorama de la medicina moderna, el acceso a medicamentos no aprobados puede ser un salvavidas crítico para los pacientes que enfrentan afecciones graves o potencialmente mortales cuando los tratamientos convencionales se quedan cortos. A nivel mundial, existen vías regulatorias y programas de acceso especial para facilitar el uso compasivo de estos tratamientos que pueden salvar vidas, asegurando que los pacientes y los proveedores de atención médica tengan el apoyo y los recursos necesarios para explorar todas las opciones disponibles.

Medicamentos no aprobados: su papel en los ensayos clínicos y el acceso de los pacientes
Los medicamentos no aprobados, también conocidos como productos no aprobados, son tratamientos que aún no han recibido la aprobación formal de los organismos reguladores, como la FDA, la EMA o las autoridades sanitarias locales. Estos medicamentos aún se encuentran en ensayos clínicos o a la espera de aprobación una vez que se hayan completado los ensayos. Su objetivo principal es ofrecer tratamientos que pueden salvar vidas cuando no hay otras opciones disponibles, y el acceso de los pacientes se facilita a través de ensayos clínicos o programas de acceso especial.

En los ensayos clínicos, los medicamentos no aprobados abarcan una amplia gama de terapias en investigación:

• Productos medicinales de investigación (IMP): Medicamentos aún en fase de investigación.
• Productos biológicos y biosimilares: anticuerpos monoclonales, terapias génicas y otros tratamientos complejos que requieren pruebas clínicas exhaustivas y autorización regulatoria.
• Nuevos dispositivos médicos: Dispositivos innovadores que deben cumplir con estándares regulatorios específicos antes de poder ser comercializados.

Estos productos son esenciales para avanzar en la investigación médica y desarrollar nuevos tratamientos, pero deben someterse a una evaluación rigurosa para garantizar su seguridad, eficacia y cumplimiento normativo.

Cómo acceder a medicamentos no aprobados
El acceso a medicamentos no aprobados se facilita a través de programas especializados, diseñados para abordar las necesidades específicas de los pacientes y, al mismo tiempo, cumplir con los marcos regulatorios específicos de cada país. Los programas comunes incluyen:

• Uso Compasivo (CUP)
• Programa de Acceso Temprano (EAP) o Programa de Acceso Expandido (EAP)
• Uso de pacientes designados (NPU)
• Rutas de Acceso Especial (SAR) y Uso de Emergencia
• Uso personal (PU)

Los criterios de disponibilidad y elegibilidad varían según el país, y es posible que algunas naciones no ofrezcan estos programas.

Proceso de aprobación
El proceso de aprobación para acceder a medicamentos no aprobados involucra a proveedores de atención médica, autoridades reguladoras y comités de ética, con requisitos específicos que varían según el país y el programa. Los proveedores de atención médica pueden solicitar CUP o PU para pacientes con afecciones graves. Los organismos reguladores nacionales, como la FDA o la EMA, revisan y aprueban estas solicitudes, especialmente para los EAP. Además, los comités de ética o las Juntas de Revisión Institucional (IRB, por sus siglas en inglés) evalúan los aspectos éticos y aprueban el uso de medicamentos no aprobados en ensayos clínicos o situaciones de uso compasivo.

Conclusión
El acceso a medicamentos no aprobados puede ser un salvavidas para los pacientes que enfrentan opciones de tratamiento limitadas. Comprender los programas disponibles y los procesos de aprobación ayuda a los pacientes y a los proveedores de atención médica a navegar por las complejidades de obtener estos tratamientos que pueden salvar vidas.

Marken mantiene su compromiso de ayudar a los clientes a navegar por el panorama regulatorio y comercial de la cadena de suministro clínico global. Para más información, o si tiene alguna duda, póngase en contacto con nuestro equipo en TradeCompliance@marken.com.