La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. define a una enfermedad poco común como una enfermedad con menos de 200 mil pacientes en EE. UU. A pesar de esta aparentemente baja cantidad de ocurrencias, más de 7 mil enfermedades poco comunes afectan a 30 mil pacientes solo en EE. UU.; por lo tanto, se necesitan soluciones para avanzar su desarrollo y garantizar un recorrido sin inconvenientes de principio a fin.

Avances en la terapia avanzada ofrecen una luz de esperanza a los pacientes. Aún así, completar el recorrido desde identificar las mutaciones hasta ofrecer terapias efectivas presenta desafíos significativos. El modelo de atención médica convencional no funciona, lo que requiere enfoques alternativos y una cadena de suministro clínica sólida.

Este artículo destacado explora los desafíos que se enfrentan al desarrollar y ofrecer productos medicinales de terapia avanzada, incluidas las poblaciones de pacientes dispersos, los procesos de fabricación complejos y los problemas reglamentarios, y cómo Marken ha adoptado un modelo de hipercuidado para todos los envíos relacionados con las enfermedades poco comunes.